Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai statusu

Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai statuss uzņēmumiem, kas nodarbojas ar retu slimību ārstēšanu, dod nodokļu atvieglojumus septiņu gadu laikā un ekskluzīvas tiesības izstrādāt ārstēšanu konkrētam stāvoklim. Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai statusu var piešķirt jaunām, jau apstiprinātām vai tirgū jau esošām zālēm. Tomēr, ja zāles jau ir apstiprinātas, sponsoram jāiesniedz ticama hipotēze par to, kā šīs zāles ir klīniski labākas par iepriekšējām vai neattīstītām zālēm.

Taustiņu izņemšana

• Retu slimību ārstēšanai paredzētu zāļu statuss uzņēmumiem piešķir ekskluzīvas mārketinga un attīstības tiesības, kā arī citus ieguvumus, lai segtu reto slimību ārstēšanai paredzēto zāļu izpētes un izstrādes izmaksas.
• Bāļu zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai likums tika izstrādāts, lai mudinātu uzņēmumus izstrādāt zāles retu slimību ārstēšanai.
• FDA var atsaukt reto zāļu statusu.
• Farmācijas uzņēmumi tomēr dod priekšroku lētāku slimību un slimību ārstēšanai, salīdzinot ar dārgām un retām.

Izpratne par zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai statusu

1982. gadā ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) atzina, ka farmācijas uzņēmumiem nav stimula attīstīt reto slimību ārstēšanu. Pēc šīs realizācijas radās 1983. gada Likums par reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētām zālēm. Plāns bija vērsts uz slimībām, kas skar mazāk nekā 200 000 cilvēku ASV

Retu slimību ārstēšanai paredzētu zāļu attīstības birojs (OOPD) mudināja uzņēmumus izmantot tiesības, kas paredzētas 1983. gada Likumā par reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētiem medikamentiem. OOPD izstrādā un piešķir dotācijas uzņēmumiem, biologiem, klīnicistiem un pētniekiem, kuri vēlas izstrādāt produktus un zāles šo reto slimību ārstēšanai. . Likums atsaucas uz šīm cilvēku grupām kā sponsoriem.

Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai likums tika grozīts 1985. un 1990. gadā, iekļaujot produktus, kas nav narkotikas, piemēram, bioloģiskos līdzekļus, medicīniskās ierīces un medicīnisko pārtiku (galvenokārt pirmsdzemdību pārtika).

Īpaši apsvērumi

Ir labi zināms, ka farmācijas uzņēmumi ir pirmie uzņēmumi, bet otrie - dziednieki. Farmaceitiskās kompānijas pētniecībai un izstrādei gadā izlādē miljardiem dolāru. Piemēram, Pfizer (PFE) 2018. gadā guva 53, 647 miljardus ieņēmumu. Pētniecības un attīstības izdevumi gadā bija apmēram 8 miljardi. Tas ir vienāds ar 14, 9% no ieņēmumiem, kas iztērēti tikai pētniecībai un attīstībai.

Jaunu zāļu izstrāde ir arī riskants bizness, ja uzņēmums nesaņem patentu. Pastāv arī liela konkurence ar viltojumiem un nepatentētām zālēm vai līdzīgām zālēm. Daudzi uzņēmumi dodas tur, kur ir diezgan viegli nopelnīt naudu.

Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai statusa priekšrocībām un trūkumiem

Papildus ekskluzīvām tiesībām un nodokļu atlaidēm pētniecībai FDA palīdzēs ar tehnisko palīdzību reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētu zāļu lietošanā, iespējamiem gaidīšanas perioda apstiprināšanas samazinājumiem un reģistrācijas nodevas atlaidēm. Statuss piedāvā arī 50% nodokļa atlaidi par klīnisko pētījumu izmaksām.

Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai statuss nav paredzēts sponsoriem, lai atgūtu visas zāļu izstrādes izmaksas, bet drīzāk kā izmaksu samazināšanas un normatīvo aktu pilnveidošanas mehānisms. FDA var viegli atsaukt reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētas zāles. Pie izplatītākajiem iemesliem pieder: visi nepatiesi apgalvojumi vai izlaista informācija jūsu iecelšanas pieprasījumā vai, ja FDA uzskata, ka slimība vai stāvoklis nākotnē skars vairāk nekā 200 000 cilvēku.

Zāļu izstrāde, lai ārstētu lielo skaitu slimību pasaulē, ir biznesa virziens, kas var radīt lielas nelaimes. Tomēr farmācijas jomā vislielāko ciešanu bieži gūst, izstrādājot zāles, kas kļūst par parasto slimību izārstēšanas standartu. Raugoties no biznesa viedokļa, liela tirgus pieejamība nodrošina to, ka uzņēmums var ātri atgūt attīstības izmaksas, gūstot pēc iespējas lielāku labumu.